Cellules iPS : quelles prouesses !

 L'objectif de la modélisation pathologique est de mieux comprendre les mécanismes impliqués dans le développement de certaines maladie génétiques puis d'identifier en utilisant le criblage pharmacologiques, de nouvelles approches thérapeutiques pour ces maladies incurables à l'heure d'aujourd'hui.

 

 

   On dénombre aujourd'hui 8000 maladies génétiques rares, avec plus de 3 millions de personnes atteintes en France, et environ 30 millions en Europe. Ces maladies touchent également une population jeune puisque 50% des patients ont moins de 19 ans.

 

Qu'est-ce que le criblage pharmacologique ?

 

  Pour réaliser un criblage pharmacologique, on utilise des iPS portant la mutation à la cause de ces pathologies afin de comprendre les biomécanismes impliqués dans le développement de ces maladies. Grâce à leur capacité de se multiplier à l'infini et de pouvoir donner naissance à toutes les cellules de l'organisme, il sera possible de déterminer l'effet de cette mutation au sein de la cellule. Par exemple, les maladies neuromusculaires dans lesquelles les neurones moteurs de la moelle épiniaire sont atteints. Ces cellules iPS sont obtenues par biopsie c'est-à-dire par un prélèvement chirurgical d'un fragment de tissus ou d'organe sur un donneur. Les cellules somatique récupérées sont ensuite converties en cellules iPS grâce à un dédifférenciation. 

 

• Étape 1 : on commence tout d'abord par ensemencer de façon automatique les cellules dans des puits dédiés à cet effet.
   

• Étape  2 : chaque puit est traité par des composés pharmacologiques différents à l'aide d'un automate dédié à cette tâche.

 

• Étape 3 : chaque puit est analysé par un microscope automatisé qui permet de déterminer quel produit pharmacologique a normalisé les anomalies cellulaires étudiées et est donc le plus efficace, par la prise en compte de certains marqueurs tels que le nombre ou la forme des cellules.
   

• Étape 4 : on étudie la toxicité du produit pharmacologique
   

• Étape 5 : on réalise des tests sur des modèles animaux (par exemple la souris)

 

 

   Enfin la dernière étape sont les essais cliniques chez les patients qui permettront d'aboutir à la génération de nouveaux médicaments.